1月26日，两院院士揭晓2025十大科技进展。其中，复旦大学研究院副院长、复旦大学附属华山医院神经内科郁金泰团队在全球首次发现的帕金森病全新治疗靶点FAM171A2及基于该靶点的候选药物入选2025中国十大科技进展。
帕金森病是仅次于阿尔茨海默病的第二常见的神经退行性疾病，严重影响患者日常生活，致残率和死亡率较高。我国每年死于帕金森病的人数超过7万人。
现有的传统药物和手术治疗都只针对帕金森病的症状进行治疗，不能延缓疾病进展，因而进一步研究帕金森病的致病原理并开展针对性治疗，成为全球相关领域科学家竞相探索的战略高地。
郁金泰团队利用人工智能的蛋白结构预测和虚拟筛选技术，从7000余种药物中成功找到了一种针对帕金森病的候选新药bemcentinib，并通过体外实验和动物实验证实小分子bemcentinib可有效抑制帕金森病的关键靶点FAM171A2蛋白和病理性α-突触核蛋白结合，从而抑制多巴胺能神经元对该致病蛋白纤维的摄取。
中国/世界十大科技进展新闻发布会上，郁金泰教授就人工智能驱动帕金森病原始创新靶点和候选新药研发进行主题报告。据介绍，目前正在推进的工作包括明确FAM171A2是否可作为神经退行性疾病共同干预靶点，并已建立研究新范式，寻找大数据驱动的神经退行性疾病新靶点。
郁金泰表示，目前我国已有超过500万帕金森病患者，占全球帕金森病患者数量约一半。随着老龄化加剧，帕金森疾病呈现20年患者数量翻一番的增长趋势。
帕金森病起病隐匿且病程长，造成沉重的经济负担，并严重危害人们的健康。据2025年发表在BMJ杂志上的数据，在我国70岁以上人群中，帕金森病发病率达3%至5%，预计2050年帕金森病患者数量将突破1050万。
另据《中国帕金森病报告2025》显示，目前我国帕金森病疾病经济负担达到每年近千亿元，预计2030年增至约每年1200亿元，到2050年将进一步增至每年3600亿元。
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钱童心
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